Tras analizar los primeros ensayos de registros globales CAR-T, que incluyen a pacientes de ocho países europeos y en los que se han registrado resultados muy positivos, la Comisión Europea ha aprobado el fármaco de Novartis Kymriah, basado en la terapia celular CAR-T; el fármaco ha demostrado unos índices de respuesta sólidos y duraderos, así como un perfil de seguridad consistente para dos poblaciones de pacientes difíciles de tratar. Este medicamento se dirige a pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años que padezcan Leucemia Linfoblástica Aguda de células B refractarias, que hayan sufrido una recaída después de un trasplante o que se encuentren en la segunda recaída o posteriores; el tratamiento también se puede aplicar a adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
Según Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology “la autorización de Kymriah supone un hito transformador para los pacientes en Europa que necesitan nuevas opciones de tratamiento”, quien además asegura que su compañía “continuará construyendo una infraestructura global para proporcionar terapias CAR de células T allí donde antes no existían, continuando firmes en nuestro objetivo global de transformar el tratamiento contra el cáncer.”
La peculiaridad de este producto radica en que se trata de un producto médico vivo que se elabora de manera individual para reprogramar las propias células del sistema inmunitario de cada paciente y que estas ataquen a las células cancerígenas. Además, es la única terapia CAR de células T aprobada que acopla el dominio coestimulador 4-1BB, que es crítico para la activación total de la terapia, la mejora de la expansión celular y la persistencia duradera de las células que combaten el cáncer.
En cuanto a su lanzamiento, Novartis espera lanzar Kymriah en la indicación de LLA para pacientes pediátricos y adultos jóvenes mientras intensifican la capacidad productiva. Luego, los plazos dependerán de varios factores como la implantación de centros de tratamiento o la finalización de los procedimientos de reembolso nacionales. Otro de los obstáculos a superar es que, al tener que llegar a un número tan grande de pacientes, tiene que buscar opciones para ampliar la capacidad de fabricación.
