M. R. Madrid | viernes, 01 de septiembre de 2017 h |

La agencia norteamericana de medicamentos (FDA) ha dado su visto bueno a la que es considerada la primera terapia génica para el tratamiento del cáncer. Se trata del fármaco Kymriah (tisagenlecleucel), de Novartis, un nuevo tipo de inmunoterapia modificadora de genes para la leucemia. El tratamiento fue aprobado para pacientes de hasta 25 años que han recidivado o no han mejorado con el tratamiento previo de la leucemia linfoblástica aguda de células B (ALL).

Kymriah pertenece a una nueva clase de tratamientos llamados terapias CAR-T. Implica extraer las células T que combaten las enfermedades de un paciente para modificarlas genéticamente. De este modo, una vez extraídas se les incluye un nuevo gen que contiene una proteína específica (un receptor de antígeno) que dirige a las células T a acabar con las leucémicas. Una vez que las células son modificadas, se inyectan de nuevo en el enfermo para que ataquen a las células tumorales.

Nada más conocerse la aprobación, la compañía aseguraba que el precio para esta innovación se situaría en 475.000 dólares (400.000 euros), lo que le situaría como uno de los fármacos más caros de la historia. “Consideramos adecuado el precio y estudiamos muchos factores, incluido el valor médico y clínico”, aseguró Bruno Strigini, director ejecutivo de oncología de Novartis.

“Kymriah es el primero de un tipo de tratamiento que llena una importante necesidad no satisfecha para niños y adultos jóvenes con esta grave enfermedad”, aseguró Peter Marks, director del Centro de Evaluación Biológica de la FDA. “No solo proporciona a estos pacientes una nueva opción de terapia, donde existían opciones muy limitadas, sino que el tratamiento ha mostrado una remisión prometedora y en tasas de supervivencia en los ensayos clínicos”, añadió.

Novartis anunció en marzo que para final de este año solicitaría el visto bueno a la Agencia Europea de Medicamentos.