El 15 de febrero es el Día Internacional contra el Cáncer Infantil. La conmemoración de esta fecha es un buen motivo para crear conciencia y poner el foco en la importancia de la investigación; contar con alternativas terapéuticas con un buen perfil de eficacia y seguridad ofrece la oportunidad a los niños con enfermedades oncológicas de tener una mejor calidad de vida.

En este contexto, la investigación y desarrollo de medicamentos es fundamental. Por ello, Nathalie Moll, directora general de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica apunta que “la industria está totalmente comprometida con la integración de la investigación pediátrica en sus programas de desarrollo de tratamientos”. En este sentido añade que “durante la última década, hemos visto tratamientos nuevos y emocionantes e incluso curas para enfermedades que afectan a los niños, como el VIH, la hepatitis C y la artritis reumatoide”.

Moll subraya que además de gracias al avance de la ciencia, el progreso en este campo se debe a mecanismos como el Reglamento Pediátrico de la Unión Europea; la directora de la patronal precisa que “desde su creación en 2007, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó más de 290 nuevos medicamentos e indicaciones para el tratamiento de niños”.

Los avances en investigación se han traducido en que el 80 por ciento de los niños sobrevivan cinco años o más; sin embargo, todavía queda camino por recorrer. El cáncer sigue siendo la principal causa de muerte entre los niños en Europa.

Planes de Investigación Pediátrica

Moll demanda avanzar “hacia un enfoque centrado en el niño”. “En el sistema actual, cada nuevo tratamiento que se desarrolla para adultos debe desarrollarse también para niños o llamados ‘pacientes pediátricos’. Sin embargo, concreta, “si la enfermedad correspondiente no existe en los niños, se puede otorgar una exención; esto significa que, en su forma actual, el Reglamento Pediátrico no incentiva el desarrollo centrado en la pediatría”.

Ahora, Moll plantea que “la próxima revisión del Reglamento brinda la oportunidad de evolucionar desde un enfoque ‘centrado en los adultos’ a otro ‘centrado en los niños’. En este sentido, desde la Efpia sugieren agregar al Reglamento la posibilidad de contar con Planes de Investigación Pediátrica (PIP) que no se basen en la indicación del adulto, sino en una necesidad médica pediátrica no cubierta que el tratamiento pueda atender en función de su Mecanismo de Acción. De esta manera, indica, “un medicamento desarrollado para una enfermedad de adultos (como un cáncer solo en adultos), también puede estudiarse en una enfermedad infantil porque ambas enfermedades tienen la misma causa y el tratamiento puede funcionar para ambas”.

Trabajo conjunto

Así, Moll considera que “con los planes de investigación pediátrica del mecanismo de acción, se aprovecharán los avances científicos para garantizar el desarrollo de medicamentos para niños que aborden mejor las necesidades pediátricas no satisfechas”. Estos planes, detalla, “se presentarían por una empresa cuando existe una necesidad médica pediátrica insatisfecha ampliamente reconocida que el medicamento puede abordar de manera plausible”. “Esto significa que se dispone de suficiente conocimiento de la enfermedad pediátrica para demostrar que el mecanismo de acción del tratamiento es relevante para la enfermedad”, agrega.

Por otra parte, remarca que “debe haber suficiente evidencia temprana disponible para planificar y llevar a cabo estudios en niños que probablemente conduzcan a resultados útiles”. Y es que, en palabras de Moll, este enfoque ” será particularmente adecuado en oncología, aprovechando la investigación y el desarrollo dinámicos en el cáncer de adultos para abordar las necesidades de los niños”. Pero integrar estos planes como una opción más entre las obligaciones existentes, requiere “un diálogo progresivo con la Comisión Europea y otros socios”. Por ello, manifiestan su pretensión de “trabajar con todos los socios para crear un entorno regulatorio centrado en las necesidades de los niños y el progreso científico”.