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La evaluación correspondiente a la normativa referente a los medicamentos huérfanos y pediátricos fue publicada hace unos días por la Comisión Europea. La evaluación, que presenta las fortalezas y debilidades de los reglamentos, señala las contribuciones de la legislación. Una disponibilidad más rápida en la UE, con un promedio de 9 meses antes, y una mayor disponibilidad de producto a 6,3 millones de pacientes en todo territorio europeo son algunas de las mejoras.

En este sentido, el estudio y el documento de apoyo han contado ahora con la consideración de la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA). La federación respalda el mantenimiento de la legislación.

Además, la federación subraya la necesidad de co-crear vehículos para impulsar la investigación. Esto se llevaría a cabo en áreas de necesidad médica insatisfecha y abordar problemas relacionados con el acceso a nuevos medicamentos.

Contribuciones del reglamento en medicamentos

A pesar de todo ello, aún persisten los problemas de acceso. El informe de Technopolis indica que “el problema solo puede abordarse mediante un reglamento de la UE en una medida limitada”. Esto se debe a que “una parte sustancial de la desigualdad observada se debe a políticas nacionales y procesos de toma de decisiones”.

En este sentido, el SWD indica que “la disponibilidad, la accesibilidad y la asequibilidad de los medicamentos huérfanos y pediátricos están influenciados en gran medida por factores que van más allá de los Reglamentos y/o la competencia de la UE”.

Por otra parte, el documento SWD muestra el “papel clave” que ha jugado el Reglamento Pediátrico. Su rol en la transformación de la situación y en la estimulación del desarrollo de medicamentos para niños ha sido fundamental.

Avance con todas las partes interesadas

El número de programas está aumentando, existe una infraestructura de investigación pediátrica en crecimiento y más ensayos clínicos para respaldar las presentaciones regulatorias. En este contexto, la EFPIA indica que está trabajando actualmente con otras partes interesadas. Los esfuerzos se centran en una serie de medidas para mejorar la eficiencia y la velocidad del desarrollo pediátrico. A esto se incluye el establecimiento de un inventario de necesidades pediátricas no satisfechas basadas en enfermedades.

“El informe de Technopolis y el SWD enfatizan el impacto significativo del Reglamento OMP”, ha señalado la Directora General de EFPIA, Nathalie Moll. La responsable señala además que así se reconoce que se necesita hacer más en el acceso a nuevos tratamientos e investigación en áreas no cubiertas.

La falta de disponibilidad y los retrasos de medicamentos se han debido a causas multifactoriales. En estas, se incluye el inicio tardío de la evaluación de acceso a mercados, los requisitos de pruebas duplicadas y las políticas nacionales de fijación de precios y reembolso.

En este sentido, desde EFPIA reiteran el llamamiento a la Comisión para que establezca el Foro de alto nivel de múltiples partes interesadas. Este está compueto por tomadores de decisiones nacionales y de la UE, la investigación y comunidades de atención médica.

El objetivo principal de este llamamiento es “poder abordar de manera concreta y constructiva estos problemas y garantizar que nadie que viva con una enfermedad rara se quede atrás”. Además han mostrado su interés en que cada vez se desarrollen más tratamientos para los niños. Esto complementaría las iniciativas no legislativas ya en curso por diferentes partes interesadas (EMA, grupos de pacientes e industria).

Impulso de la investigación y medicamentos

“Como industria responsable del desarrollo de terapias para pacientes con enfermedades raras, compartimos el gran deseo de impulsar la investigación hacia áreas con necesidades médicas no cubiertas”, ha añadido Moll.

El informe de apoyo indica que el Reglamento ha contribuido a abordar algunas de las necesidades insatisfechas de los pacientes de las enfermedades raras. Sin embargo, la propia necesidad “sigue siendo considerable, en términos de disponibilidad de tratamientos y acceso”, señala.

En esta línea, Moll señala que atender las necesidades de los pacientes que viven con el 95 por ciento de las enfermedades raras sin opción de tratamiento significa “apoyar y fortalecer el marco de incetivos para impulsar más investigaciones”. Esto implica generar más tratamiento y curas para las enfermedades raras y los tratamientos pediátricos.

“El informe demuestra que los incentivos impulsan la inversión, la investigación y los resultados. Esto significa nuevos tratamientos para pacientes”

La Directora General de EFPIA, Nathalie Moll

Asimismo, el informe señala que es importante tener en cuenta que cualquier modificación del marco regulatorio con el fin de incorporar mejor los costos y las recompensas, “podría tener el ‘efecto secundario’ indeseable de desacelerar innovación necesaria.

La EFPIA considera que al analizar las opciones políticas futuras para actualizar el marco legal, la Comisión debería centrarse en opciones no legislativas. Todo ello, considerando que una reapertura del Reglamento de Medicamentos Huérfanos no es probable que aborde los desafíos centrales relacionados con el acceso desigual y la disponibilidad de medicamentos huérfanos dentro de la Unión Europea. 

Según la federación, una respuesta específica a los desafíos de acceso y disponibilidad “no radica en cambiar la legislación”. Asimismo, indican que requiere un diálogo estructurado con las partes interesadas relevantes, los Estados miembros y la Comisión Europea para encontrar soluciones e introducir estos tratamientos innovadores. 

Mantener los incentivos

Moll señala que es necesario valorar la falta de impulsores de políticas de innovación para la industria. Asimismo, la directora general destaca “el contenido preocupante de la hoja de ruta hacia la estrategia farmacéutica”. Por ello, insiste en la importancia de mantener la regulación.

“Es aún más crítico que mantengamos un marco de incentivos estable y predecible que pueda continuar apoyando el desarrollo de nuevos tratamientos para pacientes con enfermedades raras en Europa”

La Directora General de EFPIA, Nathalie Moll

Para poder continuar con un marco estable, Moll indica que es necesario continuar trabajar para garantizar el acceso a nuevos tratamientos. Lo mismo se aplicaría para el Reglamento de Pediatría.

“La inversión desestabilizadora en el descubrimiento y desarrollo de nuevos tratamientos para pacientes que viven con enfermedades raras mediante la reapertura de una legislación que ha demostrado su eficacia para estimular el desarrollo de nuevos tratamientos no puede ser el enfoque correcto“, concluye.


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