Reducir el tiempo desde que comienza la investigación de un medicamento hasta que este llega al mercado es una de las prioridades para la comunidad científica. Pam Kearns, directora de la unidad de ensayos clínicos de Cancer Research UK en la Universidad de Birmingham, y coautora de una investigación recientemente publicada en la revista ‘British Journal of Cancer, enumera en un estudio una serie de recomendaciones para que los ensayos clínicos de diseño innovador complejo (CID, por sus siglas en inglés) aceleren este proceso. Este documento refleja que este tipo de ensayos, con una mayor capacidad de adaptación, podrían agilizar el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos a través de un proceso más rápido y eficiente.
Todavía es pronto para realizar esta aseveración de manera firme, pero la investigadora plantea que se podría “reducir a la mitad de tiempo el desarrollo de fármacos”.
Clasificación por biomarcadores
Una de las diferencias respecto a los ensayos convencionales es que, en estos, los pacientes suelen ser reclutados en función del origen del tumor. Sin embargo, los participantes de un ensayo CID también serían clasificados por biomarcadores moleculares.
Estas investigaciones, también conocidas como los ensayos ‘cesta’ (basket) involucran a pacientes que tienen diferentes tipos de tumores, pero comparten un biomarcador relevante para el fármaco en investigación. “Al contrario que en los ensayos generales, los pacientes con un tipo de tumor único se estratifican en múltiples cohortes basadas en marcadores moleculares que definen cada brazo de tratamiento; estas estratificaciones permiten la comparación paralela de las terapias para una enfermedad individual (o cohorte de biomarcadores) o permiten la evaluación general a través de un único análisis estratificado”, explican en el estudio.
Guía de recomendaciones
Actualmente no hay pautas para los profesionales que diseñan, realizan y financian los ensayos CID en Europa. Así, el consenso elaborado por la red de Centros Médicos Experimentales para el Cáncer de Reino Unido, financiada por Cancer Research UK, el Instituto Nacional de Investigación Sanitaria y los departamentos de salud de Escocia, Gales e Irlanda del Norte, da un paso más.
La prioridad es acordar entre investigadores, financiadores, reguladores, industria y pacientes cómo diseñar estos ensayos. La principal ventaja es que se garantizan unos objetivos comunes y esto puede resultar positivo tanto para respaldar la aprobación de autorización del ensayo, como para las decisiones relacionadas con la autorización, precio y reembolso de la terapia.
Los expertos en la materia aseguran que, a pesar de la flexibilidad que ofrece este tipo de ensayos, concretar aspectos como la duración máxima del mismo o un número máximo de brazos ayudan a definir el fin del estudio.
Otra de las propuestas es que en el registro del paciente que participa en el ensayo se incluyan detalles técnicos y prácticos, así como toda la información relativa a la protección de datos personales. También se aboga por informar a los implicados independientemente de si los resultados son negativos o positivos.
Cada una de estas recomendaciones cubre una etapa específica de los ensayos clínicos, incluyendo la definición de liderazgo y supervisión del ensayo; la formación del personal; el proceso de aprobación, financiación, y evaluación del impacto en la salud pública.
En base a toda esta información los expertos concluyen que “mejorar la forma en que las diferentes partes interesadas interactúan, promueven y comparten sus aprendizajes de los estudios del CID fomentará un ambiente de investigación clínica que podría permitir que los ensayos del CID se lleven a cabo en una gama de nuevas áreas clínicas”.
Programa en período de pruebas
La Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) inició hace unos meses un programa piloto con el que pretende ayudar a las empresas a familiarizarse con los ensayos de diseño innovador complejo (CID). Este proyecto se puso en marcha después de que la agencia se comprometiera a facilitar y avanzar en el diseño de ensayos clínicos novedosos y adaptativos.
Este tipo de diseños, según señalan los expertos, presenta desafíos únicos para los investigadores, lo que implicará que la industria a menudo precise de aportes regulatorios adicionales de tal manera que se garantice el cumplimiento de las expectativas y estándares de la FDA. Este programa piloto fue creado para garantizar que las compañías puedan acceder a esta información y planificar así el desarrollo de nuevas terapias.
Desde que se pusiera en marcha este programa, la agencia estadounidense está alentando a cualquier compañía farmacéutica con planes de usar este tipo de ensayos clínicos a postularse al programa. En este sentido, se ha dado prioridad a aquellas empresas que desarrollan medicamentos para necesidades médicas no cubiertas utilizando ensayos que se basan en simulaciones. Esta iniciativa tiene una duración de cuatro años y se ejecutará hasta 2022.
