La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de Terapia Avanzada para magrolimab de la compañía Gilead Sciences, según ha anunciado la compañía. El magrolimab es un anticuerpo monoclonal anti-CD47 en investigación para el tratamiento del síndrome mielodisplásico recién diagnosticado (MDS). Este es un tipo de cáncer causado por glóbulos mal formados o disfuncionales en la médula ósea.
Aproximadamente 15,000 personas son diagnosticadas con MDS en Estados Unidos cada año, sin aprobarse nuevos tratamientos desde hace 14 años. La tasa de supervivencia promedio para aquellos con MDS de menor riesgo es de seis años y aproximadamente 18 meses para aquellos con mayor riesgo.
La designación de Terapia Avanzada está diseñada para acelerar el desarrollo y revisión regulatoria de tratamientos de investigación. Está pensada para afecciones graves o potencialmente mortales que, según la evidencia clínica preliminar, tienen el potencial de mejorar sustancialmente los resultados clínicos en comparación con terapia disponible.
“La designación de Terapia Avanzada reconoce el potencial del magrolimab para ayudar a abordar una necesidad médica significativa no satisfecha para las personas con MDS” ha indicado Merdad Parsey, MD, PhD, directora médica de Gilead Ciencias. Además, el responsable destaca que esta designación “subraya el potencial transformador de las terapias inmuno-oncológicas de Gilead en desarrollo”,
Resultados de magrolimab
En este caso, la designación a magrolimab se basa en resultados positivos de un estudio en Fase 1b en curso. Este evaluó magrolimab en combinación con azacitidina en MDS de riesgo intermedio, alto y muy alto no tratados previamente.
Según los datos presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Hematología de 2020, el 91 por ciento de los pacientes evaluables (n=33) tratados con magrolimab más azacitidina lograron una respuesta objetiva, y el 42 por ciento logró una remisión completa (RC).
La combinación de ambos fue generalmente bien tolerada, indica Gilead. Asimismo, es conveniente señalar que no se alcanzó la dosis máxima tolerada y ningún paciente con SMD interrumpió el tratamiento debido a un evento adverso.
Magrolimab se está estudiando actualmente en el ensayo ENHANCE de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en MDS de mayor riesgo no tratados previamente. El ensayo evaluará la seguridad y eficacia de magrolimab, en combinación con azacitidina, según lo medido por RC y duración de RC.
La compañía recuerda que Magrolimab es un agente en investigación y no ha sido aprobado en ningún lugar a nivel mundial. Por este motivo “no se ha establecido su seguridad y eficacia”, destaca.
Acerca de magrolimab
Magrolimab es el primer anticuerpo monoclonal en investigación de su clase contra CD47 y un inhibidor del punto de control de macrófagos. Ha sido diseñado para interferir con el reconocimiento de CD47 por el receptor SIRPα en los macrófagos. De esta forma, bloquean la señal de “no me comas” que utilizan las células cancerosas para evitar siendo ingerido por macrófagos, explican desde Gilead.
El magrolimab se está desarrollando en varias neoplasias malignas de tumores sólidos y hematológicos, incluido el SMD. Magrolimab ha recibido la designación de vía rápida de la FDA para el tratamiento de SMD, leucemia mieloide aguda (LMA), linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) y linfoma folicular. Además, también recibió la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la FDA para MDS y AML y por la Agencia Europea de Medicamentos para AML.
