Las compañías Bristol Myers Squibb y bluebirdbio, Inc. han anuncado que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha aceptado para revisión prioritaria su Solicitud de Licencia de Medicamento Biológico (Biologics License Application – BLA) para idecabtagene vicleucel; esta es una inmunoterapia experimental de linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida al antígeno de maduración de los linfocitos B (BCMA) desarrollado por ambas corporaciones. Este tratamiento se indicaría para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos tres terapias previas, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteosoma y un anticuerpo anti-CD38. La FDA ha establecido la fecha objetivo según la normativa aplicable (Prescription Drug User Fee Act – PDUFA) del 27 de marzo de 2021.
En palabras de Stanley Frankel, vicepresidente senior de Desarrollo de Terapias Celulares de Bristol Myers Squibb, “el hito de la revisión prioritaria reconoce el potencial de esta primera terapia celular CAR-T anti-BCMA para abordar una necesidad crítica no cubierta de los pacientes con mieloma múltiple”. Asimismo, añade que están satisfechos “con los importantes avances que se están haciendo en colaboración con los pacientes y la comunidad del mieloma múltiple para llevar ide-cel a pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han estado expuestos a tres familias de medicamentos y podrían beneficiarse de una nueva opción terapéutica importante”.
Indicaciones de la terapia
Esta Solicitud de Licencia de Medicamento Biológico se basa en los resultados del estudio pivotal de fase 2 KarMMa. En él, se evalúa la eficacia y seguridad de ide-cel en 128 adultos con mieloma múltiple muy refractario y muy pretratados y previamente expuestos a un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteosoma y un anticuerpo anti-CD38. Los resultados del estudio se compartieron durante una presentación oral como parte del Programa Científico Virtual de la American Society of Clinical Oncology 2020 (ASCO20).
A este respecto, Joanne Smith-Farrell, Ph.D., principal responsable operativo en oncología de bluebird bio señala que “la aceptación de la BLA de ide-cel para revisión prioritaria por la FDA es un momento clave en nuestro camino de llevar esta terapia celular CAR T dirigida al BCMA a los pacientes con mieloma múltiple que tienen una necesidad desesperada de nuevas opciones”. “En base al conjunto de datos que hemos generado en una población de pacientes con enfermedad avanzada, muy tratados previamente, nuestra confianza en el potencial de ide-cel como opción de tratamiento importante sigue siendo alta. Junto con nuestros socios de Bristol Myers Squibb, estamos comprometidos en seguir trabajando con la FDA para llevar este tratamiento prometedor a los pacientes de una forma expeditiva”, concluye.
Además de la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy Designation – BTD) por parte de la FDA, ide-cel ha recibido la designación de Medicamento Prioritario (PRIME) y la validación de su solicitud de autorización de comercialización (SAC) por la Agencia Europea de Medicamentos para el mieloma múltiple en recaída y refractario. Bristol Myers Squibb tiene previsto enviar la solicitud de registro para ide-cel en mercados adicionales fuera de EE.UU. y la U.E. Ide-cel no está aprobado para ninguna indicación en ninguna región geográfica.
