El avance investigador en el campo de las terapias génicas es una realidad pero estas se encuentran con barreras que dificultan su éxito en la práctica clínica. Así se puso de manifiesto durante el evento ‘Terapia Génica: ¿El futuro de la medicina?’, organizada por Pfizer y donde los expertos Juan Bueren, jefe de la división de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y Ramón Alemany, jefe del grupo de Terapia Génica y Viral del Cáncer. del Laboratorio de Investigación Traslacional, del Instituto Catalán de Oncología (ICO-IDIBELL), destacaron los retos y barreras a los que se enfrenta esta terapia.
Una de las principales hasta el momento tiene que ver con el aspecto comercial y económico, tal y como expuso Alemany. “Estamos hablando de terapias dirigidas a un número muy reducido de pacientes y con precios, por tanto, muy altos”, expuso. En este sentido, puso varios ejemplos de fármacos que, por su alto coste, no han tenido el éxito comercial esperado respecto al beneficio clínico que aportan. Es el caso de Glybera, aprobado en 2012 para pacientes adultos con diagnóstico de deficiencia de lipoproteína lipasa (DLPL) hereditaria que hayan presentado ataques graves o múltiples de pancreatitis a pesar de seguir una dieta baja en grasas y que precisamente este año la compañía uniQure ha decidido retirar la solicitud en curso para la renovación de la autorización de comercialización. El coste de esta terapia alcanzaba el millón de euros, tal y como aseguró Alemany.
En 2016 la Unión Europea aprobó el fármaco Strimvelis, primera terapia génica de células madre exvivo para tratar a pacientes con una enfermedad muy rara llamada inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa (ADA-SCID). Sin embargo, tal y como asevera Alemany, esta terapia no se comienza a comercializar por la compañía GSK hasta este 2017, con un precio, dice, que ronda los 600.000 euros.
Por su parte, Bueren explicó que se trata de terapias con un alto coste de producción e investigación y que, además, principalmente se dirigen al tratamiento de enfermedades muy raras que son difíciles de amortizar. No obstante, este experto considera que, en los próximos años seguramente se produzcan cambios en lo referente a los estrictos controles de seguridad requeridos que podrán reducir los altos precios. Además, Bueren confía en que se avance en la adopción de acuerdos de pago por resultados que puedan hacer que “en cinco años los pacientes con enfermedades monogénicas que afecten a las células de la sangre puedan ser tratados con estas terapias”:
Otro de los cuellos de botella a los que se enfrentan en este ámbito se refiere a la producción de vectores. Aquí, Bueren aseveró que, a día de hoy, son muy pocas las compañías en Europa que trabajen en la producción de estos, lo que genera mayores dificultades y hace más costosa la producción de estas nuevas terapias.
Trabajo investigador español
Ambos expertos quisieron también destacar el papel de España en el desarrollo de estas nuevas terapias innovadoras. En este sentido, Alemany aseguró que nuestro país es el décimo en la realización de ensayos clínicos en terapia génica, con un total de 29 en el periodo comprendido entre 2009 a 2017. No obstante, Bueren quiso poner el acento en la necesidad de que las administraciones tomen consciencia de la importancia de reducir burocracia, así como de aumentar la financiación para explotar este gran potencial pues, explicó, “la calidad del trabajo que se hace en España y en Europa en terapia monogénica es incuestionable”. Ahora, explicaron, falta agilidad para poder seguir el ritmo de otros países en materia de investigación en este campo.
