Desde la Agencia Europea del Medicamento (EMA) han publicado el informe anual que recoge las principales novedades sobre aprobaciones de medicamentos. Según informan desde Farmaindustria, en este se recoge que en 2020 se autorizaron 39 tratamientos completamente nuevos (30 en 2019). Además, la Agencia emitió un total de 97 opiniones positivas sobre otros fármacos (frente a los 66 del ejercicio anterior). Por áreas, la oncología es la que más innovaciones acumula, seguida de enfermedades infecciosas y hematología. Prueba de ello es que de las 39 nuevas moléculas que aprobó, 11 son para tratar el cáncer.
Dentro del informe destaca que 2020 ha sido un buen año para el avance en vacunas. En este apartado destacan que el pasado año se aprobaron hasta cuatro nuevas inmunizaciones, dos de ellas destinadas a prevenir la infección por ébola. Como no podía ser de otra manera, la Agencia dedica un apartado especial a la COVID-19; aquí repasa las vacunas y medicamentos evaluados, enfatizando en la necesidad de acelerar el desarrollo y aprobación de tratamientos seguros y eficaces. Al mismo tiempo recalcan que, a pesar de la agilización de procesos, no han dejado de lado sus altos estándares de calidad, seguridad y eficacia.
Aprobaciones en EEUU
Por su parte, la FDA, agencia reguladora estadounidense, ha hecho público también un informe similar al de la EMA. En este, las cifras son aún más positivas que en el europeo. En concreto, se han aprobado un total de 53 nuevos fármacos; esto supone la segunda mayor cifra de la última década (sólo superada por las 59 autorizaciones de 2018). Por ello, desde la Agencia manifiestan que “el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA aprobó el año pasado muchas terapias con medicamentos nuevos para ayudar a una amplia gama de pacientes que padecen patologías muy diferentes, lo que les permitirá mejorar su calidad de vida y, en algunos casos, mejorar las probabilidades de sobrevivir a enfermedades potencialmente mortales”, sostiene la agencia.
En el documento estadounidense subrayan que 21 de las 53 novedades, es decir, un 40 por ciento, ha sido identificados como first in class; esto quiere decir que son medicamentos con mecanismos de acción diferentes a los ya comercializados y que tienen gran potencial de mejora de la salud de los pacientes.
Otro de los datos que llama la atención en este informe es que el 58 por ciento de fármacos autorizados en Estados Unidos son huérfanos, es decir, indicados para enfermedades raras. Entre ellos destacan una solución oral para tratar la atrofia muscular espinal a partir de los 2 meses de edad, la primera terapia para pacientes pediátricos con enfermedad de Chagas o unas cápsulas para personas con angioedema herediario son algunas de las novedades huérfanas que destaca la FDA en su análisis
Acceso a la innovación
Dos de cada tres nuevos medicamentos (un 68 por ciento) se evaluaron con mayor agilidad que la estipulada en la normativa, aplicándoles un fast track o tramitación rápida, una revisión prioritaria o una aprobación acelerada. En el informe de la FDA también se refleja que hay terapias innovadoras para enfermedades potencialmente graves o mortales que cuentan con evidencia clínica preliminar para aportar una mejora importante sobre las terapias existentes; esto, las hace merecedoras de una evaluación prioritaria puesto que las autoridades consideran que estos medicamentos pueden ofrecer un gran beneficio a los pacientes.
En este mismo documento, Patricia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA, precisa que ” Más importante que la cantidad de nuevas terapias incluidas en este informe es su valor clínico y las nuevas funciones que estos medicamentos están cumpliendo para mejorar la atención de los pacientes”.
