La generación de datos en vida real (Real World Evidence, RWE) es una herramienta que ayuda a los laboratorios a demostrar el valor de sus tratamientos ante agencias regulatorias, pagadores, proveedores, profesionales sanitarios y pacientes. No obstante, un informe publicado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en el que recoge su experiencia con los datos del mundo real (RWD) en el último año y medio, reitera que es necesario un mayor esfuerzo para anticipar mejor la necesidad de tales estudios y acelerar su inicio con el objetivo de que las agencias regulatorias tengan acceso a ellos de manera oportuna.
La EMA considera que los datos en vida real “pueden respaldar las evaluaciones previas a la autorización y posteriores a la aprobación de los comités científicos, los grupos de trabajo y las autoridades nacionales competentes”. El informe ofrece una serie de recomendaciones para abordar las oportunidades y retos identificados. Entre ellas se incluyen la necesidad de un acceso más amplio a fuentes de datos adicionales y complementarios, estrategias para acelerar aún más la generación de RWE, así como una identificación más temprana de las necesidades de investigación y herramientas para seguir creando capacidad y aptitudes para la generación de RWE.
Bajo la supervisión del Grupo Directivo de Big Data EMA-HMA, la EMA y la European medicines regulatory network (EMRN) están trabajando para establecer un marco sostenible que permita el uso y establezca el valor de los RWE en la toma de decisiones a lo largo de todo el ciclo de vida del producto. En farmacovigilancia, el uso de RWE se ha convertido en un pilar para respaldar la toma de decisiones, pero en las primeras fases del desarrollo de medicamentos está menos establecido.
61 oportunidades de investigación
La EMA ha participado en varios proyectos piloto con sus otros comités científicos y grupos de trabajo con el objetivo de explorar la necesidad y la utilidad de los RWE generados por la EMA para apoyar las decisiones regulatorias. Durante el periodo de estudio, se identificaron 61 oportunidades de investigación de RWD que podrían respaldar la toma de decisiones regulatorias, 30 de las cuales ya se han iniciado. En general, se completaron 27 estudios y tres están en curso al final del periodo de estudio. La mayoría de los estudios realizados se centraron en las enfermedades diagnosticadas o los medicamentos utilizados en el ámbito de la Atención Primaria. Para aproximadamente un tercio de los temas de investigación, no se consideró factible realizar un estudio, por ejemplo, porque los medicamentos o los resultados de interés no se recogían adecuadamente en las bases de datos disponibles.
Si bien la mayoría de los temas de investigación estaban relacionados con las evaluaciones científicas del Comité Europeo de Farmacovigilancia (PRAC), identificaron oportunidades de investigación en todo el espectro de tomadores de decisiones de la UE, incluido un estudio piloto en preparación a través del Proyecto Darwin para apoyar a los organismos de evaluación de tecnologías de la salud y las organizaciones de pagadores.
“Es necesario seguir trabajando para cumplir la visión de la Unión Europea de permitir el uso de RWE y establecer su valor en todos los casos de uso normativo para 2025. Los aprendizajes y recomendaciones derivadas de la revisión se incorporarán a los trabajos del Grupo Directivo de Big Data y servirán de base para la creación del Proyecto Darwin”; concluye el organismo regulador europeo.
