La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha lanzado un proyecto piloto para evaluar si los “datos sin procesar” de los ensayos clínicos por parte de las autoridades reguladoras puede mejorar la evaluación de las solicitudes de autorización de comercialización para nuevos medicamentos, así como las solicitudes posteriores a la autorización y con el fin de explorar los aspectos prácticos de la presentación y análisis de dichos datos.
Los datos sin procesar constituyen datos de pacientes individuales de estudios clínicos en un formato estructurado electrónico al que se puede acceder directamente para su análisis y visualización. Los ejemplos de datos sin procesar incluyen registros de observaciones y mediciones originales de los participantes en estudios clínicos, como resultados de laboratorios clínicos, datos de imágenes y registros médicos de pacientes. Actualmente, el sistema europeo de regulación de medicamentos no exige de forma rutinaria la presentación de datos sin procesar en el contexto de una autorización de comercialización o una solicitud posterior a la autorización.
El comité de medicamentos de uso humano de la EMA (CHMP, por sus siglas en inglés) recibe los datos presentados por el solicitante o el titular de la autorización de comercialización (MAH) después del procesamiento estadístico en formato agregado como resúmenes clínicos, así como en listados en PDF.
El CHMP analiza estos resúmenes como parte de la evaluación científica de los beneficios y riesgos de los medicamentos. Este proceso suele dar lugar a varias rondas de preguntas en las que el Comité puede pedir a los solicitantes/titulares de autorización de comercialización aclaraciones metodológicas, volver a analizar los datos o datos adicionales. Sin embargo, de acuerdo con la normativa de la UE, el CHMP puede solicitar al solicitante /TAC en cualquier momento que proporcione los datos sin procesar para realizar más análisis para respaldar la evaluación de riesgos y beneficios de los medicamentos. El CHMP ha solicitado datos sin procesar en varias ocasiones en el pasado cuando consideró que serían útiles en la evaluación de un medicamento.
El proyecto piloto está abierto a los solicitantes o TAC que estén a punto de presentar solicitudes de autorización de comercialización o solicitudes posteriores a la autorización. Si se seleccionan, incluirán datos sin procesar ya como parte de sus envíos. Se espera que el piloto dure hasta dos años e incluirá aproximadamente diez procedimientos regulatorios presentados a la EMA a partir de septiembre de 2022. El piloto cumplirá completamente con los requisitos de la legislación de protección de datos.
Este piloto surge de una de las diez recomendaciones prioritarias emitidas por el Grupo de trabajo conjunto de Big Data de la EMA y los Jefes de agencias de medicamentos (HMA) en 2020, que destacó la necesidad de fortalecer la capacidad de la red para analizar los datos recopilados a nivel de paciente individual para mejorar informar la toma de decisiones regulatorias. Hay varios beneficios potenciales que el análisis de los datos sin procesar podría traer, incluida una evaluación más rápida al hacer menos preguntas a los solicitantes y una mejor definición de la población de tratamiento objetivo. Por lo tanto, el análisis de datos sin procesar puede permitir un acceso mejor y más rápido a los pacientes a nuevos medicamentos.
Una vez finalizado el piloto, la EMA organizará un taller con las partes interesadas relevantes para discutir los aprendizajes y también publicará un informe resumido.
