La CE aprueba Scemblix para la leucemia mieloide crónica

Nuevo inhibidor de Novartis para el tratamiento de esta enfermedad con solicitudes regulatorias en marcha en otros países

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La Comisión Europea acaba de aprobar Scemblix, primer inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket) con mecanismo de acción específico que ofrece una opción terapéutica innovadora para los pacientes con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica que luchan contra la intolerancia y la resistencia después de al menos dos tratamientos previos con inhibidores de tirosina cinasa.

La aprobación de la CE para Scemblix es posterior a la opinión positiva del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) del mes de junio, y a la designación previa de Scemblix como medicamento huérfano. La aprobación es aplicable a los 27 estados miembros de la Unión Europea, además de Islandia, Noruega y Liechtenstein. Este nuevo inhibidor ha recibido la aprobación en varios países fuera de EE. UU., incluyendo Japón, Suiza y el Reino Unido.

Haseeb Ahmad, presidente de la división Innovative Medicines Europa de Novartis ha destacado la importancia de esta aprobación para los pacientes con leucemia linfocítica crónica que viven en Europa y el esfuerzo de la compañía por que sea accesible para el mayor número de personas en otras partes del mundo: “más allá de los 20 años de innovación en LMC, estamos muy ilusionados con el potencial de Scemblix de transformar una vez más el estándar de tratamiento para más pacientes en todo el mundo”. Actualmente Novartis tiene en curso solicitudes regulatorias en distintos países con estudios adicionales en marcha.

En octubre de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada de Scemblix para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC previamente tratados con dos o más ITC, en base a la tasa de RMM a las 24 semanas, así como la aprobación total para pacientes adultos con LMC Ph+ FC con mutación T315I1. Los datos de eficacia y seguridad a más largo plazo, de 96 semanas, se han compartido con la FDA y actualmente se están evaluando a través de una revisión prioritaria.

Se estima que, cada año más de 6.300 personas serán diagnosticadas de leucemia mieloide crónica en Europa. Si bien muchos pacientes se beneficiarán de las terapias ITC disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar intolerancia o resistencia a los tratamientos actuales. En palabras del Dr. Andreas Hochhaus, director del Departamento de Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario de Jena en Alemania “Hasta ahora, los pacientes con LMC en Europa disponían de tratamientos orales con ITC con el mismo mecanismo de acción, y aquellos que experimentaban efectos secundarios significativos o eran resistentes a estas opciones terapéuticas, a menudo alternaban entre estos tratamientos muy similares, con escaso éxito en el control de su enfermedad o en la mejora su calidad de vida”.


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