Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización condicional de comercialización para Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia de edición génica con CRISPR/Cas9. El tratamiento está aprobado para pacientes a partir de los 12 años con enfermedad de células falciformes (ECF) grave caracterizada por crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes; o para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) es apropiado pero no se dispone de un donante de CMH emparentado con el complejo del antígeno leucocitario humano HLA idéntico.

Esta es la única terapia génica aprobada para pacientes afectados por ECF y TDT en la Unión Europea (UE)

Esta es la única terapia génica aprobada para pacientes afectados por ECF y TDT en la Unión Europea (UE). En la actualidad, existen en Europa más de 8.000 pacientes elegibles para este tratamiento. “Con esta aprobación, esta terapia ahora está aprobada para la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusión en múltiples países, permitiendo que decenas de miles de pacientes puedan optar a este tratamiento de edición génica”, ha dicho Reshma Kewalramani, directora ejecutiva y presidenta de Vertex. “Ahora nuestro objetivo se dirige a traducir estas aprobaciones en beneficios para los pacientes en el mundo real y garantizar el acceso y la financiación en todo el mundo”, ha añadido.

Nuevas posibilidades

La enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusión son patologías debilitantes, que acortan la vida y suponen una carga significativa sobre todo para los pacientes y sus familias, pero también para la sociedad”, ha afirmado Elena Cela, jefa de Sección de Oncología y Hematología Pediátricas en el H.G.U. Gregorio Marañón de Madrid y coordinadora del grupo de Eritropatología de la SEHOP. “Esta innovación ofrece la posibilidad de usar un único tratamiento una sola vez, que podría transformar potencialmente la vida de los pacientes, y sería importante ofrecer esta opción terapéutica a los candidatos tan pronto como sea posible”.

“Esta innovación ofrece la posibilidad de usar un único tratamiento una sola vez, que podría transformar potencialmente la vida de los pacientes”

Elena Cela, jefa de Sección de Oncología y Hematología Pediátricas en el H.G.U. Gregorio Marañón de Madrid

Vertex ya está trabajando estrechamente con las autoridades sanitarias nacionales para garantizar el acceso de los pacientes elegibles lo antes posible. Mediante este trabajo, la compañía ya ha asegurado el acceso temprano a los pacientes elegibles de TDT en Francia antes del proceso nacional de financiación. Vertex sigue colaborando con hospitales con experiencia en trasplante de células madre para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (CTA) de operativa independiente para la administración de este tratamiento. Actualmente, hay tres CTA activos en la UE y la compañía tiene previsto activar alrededor de 25 centros en toda Europa.


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