El Hospital Clínic de Barcelona ha anunciado que la Agencia Española del Medicamento y Producto Sanitario (Aemps) ha aprobado ARI-0001, terapia CAR-T pública desarrollada íntegramente en esta institución para tratar a pacientes con leucemia linfoblástica aguda de más de 25 años. Esta autorización por parte de la Aemps supone un hito porque es el primer tratamiento con células genéticamente modificadas que lo logra en nuestro país. Además, es el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa que es aprobado por una agencia reguladora.

El ensayo clínico con este CAR-T comenzó en 2017 y los datos del mismo ofrecen una nueva opción terapéutica a los pacientes con LLA. “Con esta decisión de la Aemps consolidamos una investigación de muchos años de evolución; han sido los investigadores del campus quienes con su trabajo, investigación y conocimiento han conseguido llevar a la aprobación esta terapia”, declaraba Josep María Campistol, director general del Clínic.

Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB), detallaba que “hace 30 años se tuvo la oportunidad de desarrollar la base de todo esto, que nace de la investigación más básica”. Con los primeros hallazgos, planteaba, “se investigó la posibilidad de estudiar la inducción de células modificadas en ensayos preclínicos”. Para avanzar en este proceso, “fue preciso realizar un crowdfunding y fue la Aemps quien aclaró como diseñar el ensayo, para poder llegar a esta autorización de uso”.

Ventajas respecto a otras CAR-T

Esta CAR-T ofrece diversas ventajas a los pacientes. La primera, que suma una nueva alternativa terapéutica para los pacientes con leucemia linfoblástica aguda resistente a los tratamientos convencionales. Álvaro Urbano-Ispizua, Director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, explicaba que algunos de los datos que refleja este ensayo clínico son que “al año de haber sido administrada la terapia, el 69 por ciento seguían vivos y el 47 por ciento vivos y libres de enfermedad”

Otra de las ventajas de esta CAR-T es que se prepara en el propio hospital. “Esto facilita mucho el proceso y lo agiliza, además de favorecer que podamos adecuar el fármaco al propio paciente, fraccionar las dosis y observar cómo lo tolera”, precisa Urbano.

Por último, el especialista aludía al beneficio que las terapias de este tipo pueden reportar al SNS. “En este caso, el coste es muy inferior al de cualquier terapia CAR-T que haya recibido la autorización para su uso y hay que tener en cuenta que la puerta está abierta para usar esta terapia en otras indicaciones”, apuntaba.

Desafío regulatorio

Desde la Aemps, César Hernández, jefe del Departamento de medicamentos de uso humano, ponía en valor esta autorización justificando que “en muchas ocasiones el trabajo con los reguladores no es fácil porque se ponen límites para garantizar que los fármacos cumplen criterios de eficacia y seguridad”. “La evaluación de este modo tiene que servir para seguir desarrollando productos o eventualmente extender las indicaciones a otros grupos de edad o patologías”, concretaba.

En esta línea, el responsable de la Aemps añadía que “la autorización de uso que se concede en base a esta legislación de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial debe permitir, tanto el acceso de pacientes que no tienen otras alternativas de tratamiento, como continuar generando conocimiento sobre el medicamento para que, eventualmente, se consiga una autorización de comercialización centralizada para toda Europa”.

Avance en terapias avanzadas

Por su parte Dra. Xènia Acebes, directora del Área Asistencial del Servei Català de la Salut (CatSalut) consideraba que la aprobación de esta terapia es “un reto y una oportunidad en la ordenación y despliegue de estas terapias avanzadas; además, sirve para mejorar y garantizar la equidad de acceso y hacer sostenible la innovación”.

Siguiendo este hilo indicaba que “el hecho de que se pueda producir en el ámbito local impacta en términos de tiempos y de respuesta”. Asimismo, Acebes se mostraba contenta por “el fruto que ha dado la colaboración en investigación, al respaldar una terapia avanzada que nació en el ámbito académico para una indicación nicho que no contaba con alternativas aprobadas de este tipo”.

Parte del equipo que ha participado en el desarrollo de esta terapia.

Asimismo, Acebes resaltaba que “este CAR-T es el segundo en España y el primero en Europa que ha obtenido esta excepción de uso, lo que es muestra del compromiso con los pacientes y de que no se ha desfallecido a pesar de todas las dificultades que se han encontrado en el camino”.

Acebes también expresaba su deseo de que “este primer CAR con autorización de uso extrahospitalario sea el inicio de otros desarrollos, vengan o no del mundo académico, que se traduzcan en un crecimiento de las terapias avanzadas”.


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