La Agencia Regulatoria del Medicamento de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al inhibidor de LSD1 en fase clínica de Oryzon Genomics S.A., iadademstat, para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP).
Iadademstat es un inhibidor de LSD1 muy potente y selectivo, activo por vía oral, según aseguran desde Oryzon. La enzima epigenética LSD1 es un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en CPCP, otros tumores sólidos y cánceres hematológicos como la leucemia mieloide aguda (LMA).
“Recibir esta designación es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo”, ha comentado Douglas Faller, director médico global de Oryzon.
En palabras de Faller, “iadademstat es una novedosa aproximación terapéutica epigenética para el tratamiento de este tumor rápidamente mortal”.
“Recibir esta designación es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo”
Douglas Faller, director médico global de Oryzon
Un apoyo para las enfermedades raras
Este fármaco tiene dos acciones independientes y complementarias contra el CPCP: iadademstat reprograma epigenéticamente el genoma de la célula tumoral, al tiempo que aumenta en gran medida la capacidad del sistema inmunitario del propio paciente para reconocer y destruir el cáncer.
“Estamos muy entusiasmados. Esto facilitará y agilizará nuestro desarrollo de este fármaco en esta enfermedad con una gran necesidad médica no resuelta”, comenta Carlos Buesa, presidente y CEO de Oryzon.
La Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La designación de medicamento huérfano proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria si se recibe, créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados.
Iadademstat reprograma epigenéticamente el genoma de la célula tumoral y aumenta la capacidad del sistema inmunitario del paciente para reconocer y destruir el cáncer
En esta misma línea, iadademstat también ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la LMA.
Sello de calidad
Por otro lado, Iadademstat ha obtenido el Sello de Excelencia, un sello de calidad otorgado por la Comisión Europea, y una subvención pública no retornable de 1,87 millones de euros.
La subvención se ha otorgado al proyecto de Oryzon, titulado ‘Desarrollo de nuevos tratamientos contra la Leucemia Mieloide Aguda (LMA) utilizando iadademstat, un fármaco epigenético‘. El objetivo global de este proyecto, según explica la propia compañía, es “complementar los costes de ejecución del estudio clínico en marcha de iadademstat FRIDA, así como disponer de los procesos de formulación y fabricación para la producción industrial y suministro mundial del fármaco”.
Iadademstat ha obtenido el Sello de Excelencia y una subvención pública no retornable de 1,87 millones de euros
“Estamos agradecidos por esta ayuda proveniente de los fondos europeos. Europa necesita dotarse de instrumentos de aceleración tecnológica e industrial si queremos competir a nivel mundial con EE.UU. y China. Nuestro proyecto supondrá una diferencia significativa para los pacientes, y encaja perfectamente en esta apuesta europea”, concluye Buesa.
