Hemlibra (emicizumab), de Roche, ya está disponible en España como tratamiento para la hemofilia A para los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII. La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos Haven 1 y Haven 2 que han demostrado una eficacia superior de Hemlibra en comparación con el tratamiento previo con agentes de ‘by-pass’ en profilaxis.
La aprobación de este fármaco supone la primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores supone un tercio del total y están expuestos a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad.
Otro de los factores más importantes de esta nueva terapia es la reducción de la carga de tratamiento, ya que cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea. “Esto tiene un impacto muy importante en la calidad de los pacientes. Es un cambio como el día y la noche para ellos ya que antes estaban limitados por su enfermedad para hacer viajes o cualquier tipo de actividad”, ha explicado en rueda de prensa Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz.
Hasta ahora, los pacientes con hemofilia A e inhibidores debían tratarse con agentes de ‘by-pass’ cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias y, según explica el especialista, Hemlibra se puede administrar de manera semanal.
Ramiro Nuñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío, ha explicado que “los tratamientos actuales son vía intravenosa y se empiezan en los primeros años de vida”. Por ello, “la alta capacidad de prevención de las hemorragias y la reducción de la carga del tratamiento suponen un impacto enorme en su calidad de vida”.
Según los resultados del ensayo Haven 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con emicizumab mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87 por ciento en comparación con los que no recibieron profilaxis. Los resultados del Haven 2, en niños menores de 12 años, mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99 por ciento en niños que recibieron profilaxis con Hemlibra comparado con el tratamiento anterior.
En el programa de desarrollo clínico han participado cinco hospitales españoles, convirtiéndose en el país, tras EE.UU., en el que más pacientes han participado.
