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La terapia génica podrá permitir la curación de los pacientes con hemofilia. Sin embargo, presenta factores que limitan su aplicación y, por ende, este objetivo. Uno de los más importantes, a ojos de algunos hematólogos, es la financiación de esta terapia dentro del Sistema Nacional de Salud debido a su previsible alto coste. En este sentido, los expertos han propuesto la fórmula de riesgo compartido para afrontar la inversión en esta modalidad terapéutica que, según confían tanto médicos como pacientes, “conseguirá la curación de la hemofilia”.

En otras palabras, los hematólogos han propuesto que si el tratamiento no tiene la eficacia esperada en determinado tiempo, la compañía farmacéutica se debe hacer cargo de ese gasto. La misma fórmula que se emplea para la financiación del tratamiento con células CAR-T.

Este ha sido uno de los debates que se ha mantenido durante la Jornada ‘Terapia génica en hemofilia: estado del arte y perspectivas de futuro’, organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), en el marco del Día Mundial de la Hemofilia.

Los hematólogos proponen que si el tratamiento no tiene la eficacia esperada en determinado tiempo, la compañía farmacéutica se debe hacer cargo de ese gasto

La terapia génica consiste en la introducción de material genético exógeno, fundamentalmente ADN, pero también ARN, en una célula diana del organismo para tratar, prevenir o curar una enfermedad. Según los expertos, en la actualidad ya se ha aprobado el uso de varios agentes para diversas patologías, y, en breve, estará disponible para las personas con hemofilia.

Ramón García Sanz, presidente de la SEHH, ha resaltado cómo “la hemofilia ha conseguido grandes avances, no sólo en el ámbito de la Hematología, sino también en el conjunto de la Medicina”.

“La hemofilia es el prototipo de enfermedad hereditaria que nos ha permitido conocer, en general, el código genético de los humanos. Y probablemente sea la primera enfermedad que se va a curar con un tratamiento esencialmente genético”, ha explicado Sanz.

El presidente de RFVE, de la SETH y de la SEHH acuden a la jornada de forma virtual.

Financiación del sistema público

Durante la jornada, Ramiro Núñez Vázquez, del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, se ha mostrado partidario de “buscar fórmulas que permitan abordar una inversión inicial y valorar la posibilidad de recurrir a al riesgo compartido”.

Debemos desterrar el cortoplacismo y pensar que, al menos en hemofilia A, los beneficios de la terapia génica se mantienen durante cuatro años, y, probablemente, durante más tiempo en el caso de la hemofilia B. También se debe tener en cuenta el ahorro en profilaxis que se va a producir gracias a la aplicación de la terapia génica”.

En este sentido, Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente segundo de la SEHH, ha recordado que el tratamiento actual de la hemofilia “ya es caro”, pero que si se tienen en cuenta los estudios en fase III con terapia génica, en los que el paciente deja de sangrar y de consumir medicación, se demuestra que esta terapia “supone un ahorro de recursos y una mejora radical de la calidad de vida”.

“Debemos desterrar el cortoplacismo y pensar que los beneficios de la terapia génica se mantienen durante cuatro años en la hemofilia A, y, probablemente, durante más tiempo en la B. También se debe tener en cuenta el ahorro en profilaxis que se va a producir gracias a la aplicación de la terapia génica”

Ramiro Núñez Vázquez, del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla

En concreto, el presidente de la SEHH, Ramón García Sanz, se ha referido a la talasemia, cuyo tratamiento podría ascender a 2,5 millones de euros por persona. Con respecto a ello, el presidente ha planteado, junto al pago por riesgo compartido, el establecimiento de un ‘techo de gasto’ por parte del Ministerio de Sanidad para garantizar la planificación y la sostenibilidad del sistema.

“El pago por resultados es un sistema bastante complicado, porque conllevaría que otros tratamientos, que actualmente son muy baratos, se convirtieran en muy costosos”, ha matizado Sanz.

En el debate, Joan Carles Reverter, presidente de la SETH, ha hablado del papel de comunicación que deben desempeñar las sociedades científicas para dar a conocer la situación de los pacientes con hemofilia ante las autoridades sanitarias. Así, ha concluido que la próxima presentación en el Congreso de los Diputados será sobre un documento de terapia génica.


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