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En el mundo existen actualmente 580 medicamentos en investigación en pediatría. De ellos, 86 están siendo investigados para el cáncer infantil.Esto quiere decir que el 14.9% de los fármacos pediátricos en investigación son en cáncer. Así se desprende de un informe publicado por la patronal de la industria farmacéutica de Estados Unidos, (PhRMA, por sus siglas en inglés). Según el informe, actualmente existen 2.100 ensayos clínicos pediátricos patrocinados por la industria. Estos involucran a más de 1,2 millones de pacientes en una gran variedad de enfermedades con necesidades médicas no cubiertas.

En el caso concreto del cáncer infantil, la PhRMA apunta como una de las investigaciones más prometedoras a una terapia CAR-T en desarrollo para la leucemia y el linfoma en pacientes de hasta 17 años. Precisamente, recuerda la asociación, en 2017 la FDA aprobaba Kymriah para pacientes de hasta de 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B que no responden al tratamiento o que han tenido recaída dos veces o más.

Más allá del cáncer infantil

En cuanto al resto de áreas terapéuticas, de los 580 medicamentos en I+D, 125 tratamientos apuntan a enfermedades genéticas, 75 a enfermedades infecciosas o 55 medicamentos para trastornos de la piel.

Aunque es cierto que en los últimos años se ha avanzado en el número de fármacos en investigación, continúan existiendo ciertas barreras en este segmento. O, al menos, así lo asegura la PhRMA. “La investigación de un medicamento pediátrico puede llevar hasta 15 años y, para conseguir que un medicamento con uso en adulto pueda usarse en pediátricos pueden pasar 9 años”, asegura la patronal. A esto se une el aumento de los costes. Según la patronal, “entre 2008 y 2016 los costes para desarrollar un medicamento pediátrico han aumentado al menos un 25 por ciento”.