En las últimas décadas, el número de medicamentos disponibles para enfermedades raras o poco frecuentes se ha multiplicado por 20. Ha pasado de 8 a más de 190. Parte de este progreso se debe a los incentivos a la investigación que contempla el Reglamento Europeo del año 2000; además, este permite a las compañías farmacéuticas comercializar estos productos durante diez años de manera exclusiva. Ahora, desde Farmaindustria advierten que la eliminación de incentivos planteada en la futura Estrategia Farmacéutica Europea, podría comprometer el desarrollo de estos fármacos. Esto supondría un impacto directo sobre los pacientes que padecen estas enfermedades.
Este tema lo abordó Iciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, en el foro Posicionamiento de España en la actualización de la legislación europea de medicamentos huérfanos, organizado por BioInnova Consulting. “Si se modifica la actual estructura de incentivos pondremos un freno a la investigación de medicamentos huérfanos, y pacientes con enfermedades raras que no responden a los tratamientos aprobados hasta ahora o con necesidades especiales se verán perjudicados por esta decisión”, explicó.
Asimismo, Sanz de Madrid recordó que para abordar una modificación de esta legislación, es imprescindible profundizar en lo que significa descubrir y desarrollar medicamentos para estas afecciones; también, en las condiciones de la investigación biomédica en Europa. En este sentido, aludió a que las condiciones de estos fármacos son especialmente complejas; sobre todo, por la dificultad añadida de los ensayos clínicos, los altos costes de la investigación, y la dificultad para obtener retorno económico. Teniendo en cuenta todos estos factores, se podría desarrollar un marco regulatorio que permitiese asumir el desarrollo tecnológico que requieren los nuevos medicamentos basados en la medicina personalizada. Estos se han revelado cruciales para los pacientes que padecen algún tipo de enfermedad rara.
Foco en el acceso
Por otra parte, Sanz de Madrid se centró en la necesidad de mejorar el acceso. Aquí, recordó que los biomarcadores, uno de los instrumentos esenciales en la investigación de la medicina personalizada, no se han tenido en cuenta para el desarrollo regulatorio. Así, aclaró que si esto cambiara “se aceleraría, sin duda, el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos”.
Más allá de proteger la I+D de medicamentos huérfanos, Sanz de Madrid apuntó a garantizar que el acceso sea rápido, equitativo y sostenible. En esta línea, señaló que lograrlo es “responsabilidad de todos” los agentes implicados en la investigación biomédica. A este respecto, propuso la creación de un Foro de Alto Nivel en el que participen dichos agentes (academia y profesionales sanitarios, autoridades, pacientes e industria farmacéutica). Partiendo de esta base, se podrían identificar las causas de los actuales problemas de acceso; el siguiente paso sería confeccionar un modelo que permita a los pacientes disponer de las nuevas terapias mientras se garantiza la sostenibilidad de los sistemas sanitarios.
En este encuentro también participaron la secretaria de Estado de Sanidad, Silvia Calzón; el jefe de departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), César Hernández; y el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, entre otros representantes y expertos.
