Janssen, la división farmacéutica del Johnson&Johnson, acaba de presentar en España uno de sus fármacos más disruptivos, Darzalex (daratumumab). Se trata del primer anticuerpo monoclonal orientado al abordaje del mieloma múltiple, una enfermedad que en muchos supuestos tiene una baja estimación de supervivencia. A tenor de los resultados de los ensayos clínicos, este fármaco biológico supone todo un avance que rompe con el actual paradigma en el tratamiento de este cáncer hematológico. Este es uno de los fármacos más prometedores de Janssen y la consultora independiente y especializada Evaluate Pharma ubica a esta terapia biológica como el fármaco decimoctavo más vendido en el planeta en 2022 con 4.909 millones de dólares anuales. Además, augura para este medicamento un crecimiento porcentual desde 2015 del 146 por ciento, lo que supone la evolución más potente en la previsión de los 50 fármacos más vendidos en 2022.
Darzalex es una anticuerpo monoclonal en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario al tratamiento, que hayan recibido previamente un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador. Se trata de la primera terapia exclusivamente biológica para tratar el mieloma múltiple desde la perspectiva de la inmuno oncología. Antonio Fernández, director de Acceso al Mercado y Government Affairs de Janssen ha asegurado que “es un medicamento especialmente relevante”. En lo referente a los datos que arroja Darzalex, es un tratamiento que ha demostrado aumentar la supervivencia en el 83,1 por ciento de los pacientes con mieloma múltiple en refractario. Además, consigue incrementar la mediana de supervivencia global hasta los 20,1 meses.
María Victoria Mateos, responsable de la Unidad de Mieloma Múltiple del Hospital Universitario de Salamanca admitió que la llegada de daratumumab a España “representa una innovación muy relevante ya que se trata de un medicamento con un mecanismo de acción totalmente diferente a los que teníamos hasta el momento”. Para la especialista, estas respuestas se traducen en un beneficio en la supervivencia libre de progresión, pero lo más importante es el beneficio en la supervivencia global. “Desde el punto de vista histórico, sabemos que los pacientes incluidos en los estudios tenían una mediana de supervivencia de entre 8 y 8,5 meses. Daratumumab como fármaco en monoterapia fue capaz de prolongar la supervivencia global hasta los 20,1 meses, es decir, una mediana de un año de vida adicional con respecto a lo esperado para los pacientes incluidos en estos estudios”, señaló.
El mecanismo de acción de este fármaco hospitalario de administración intravenosa se dirige contra la molécula CD38, una proteína de superficie que se expresa con alta intensidad y de forma homogénea en las células del mieloma múltiple, con independencia del estadio de la enfermedad, así como en otros tipos de células del sistema inmune. Como resultado de esta unión y mediante múltiples mecanismos de acción, daratumumab induce directamente la muerte de las células tumorales pero también estimula una respuesta inmune contra las células neoplásicas (efecto inmunomodulad).
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó daratumumab en virtud de una revisión acelerada, un proceso reservado para medicamentos que por los resultados mostrados prometen ser de gran interés para la salud pública, especialmente desde el punto de vista de la innovación terapéutica. Antonio Fernández explicó que la autorización de daratumumab mediante evaluación acelerada es el resultado de “años de trabajo centrado en la urgencia de cubrir las necesidades de estos pacientes. Estamos muy satisfechos de que daratumumab haya sido autorizado por esta vía y seguiremos estudiando su potencial en todo el proceso del tratamiento del mieloma múltiple y otros tipos de tumores”. Fernández, “estamos muy orgullosos de ofrecer un tratamiento nuevo e innovador para los pacientes con mieloma múltiple que esperan nuevas opciones terapéuticas”, concluye.
En esta línea, José Luis Poveda, presidente de la Comisión Nacional de la Especialidad de Farmacia Hospitalaria y Atención Primaria, resalta el trabajo de Janssen para poner a disposición de los pacientes las innovaciones terapéuticas, con medidas que facilitan el acceso a los nuevos tratamientos. En opinión del doctor, “los farmacéuticos de hospital tenemos una obligación ética con el paciente. Hemos de trabajar para que la innovación llegue a ellos, facilitar el acceso a los tratamientos a aquellos que los necesiten y al mismo tiempo garantizar la optimización de los resultados”. “Esto solo se puede hacer desde el trabajo y la colaboración multidisciplinar”, aseguró. Además, Poveda reconoció públicamente a Janssen un esfuerzo por poner en el mercado español este fármaco a un precio razonable, sin que ello suponga un descuadre generalizado para las cuentas del Sistema Nacional de Salud (SNS). “Estamos en un momento en que la no sólo la innovación tiene que ser terapéutica, sino que también tiene que ver los mecanismo de financiación y autorización. Yo quiero felicitar también a Janssen por esta apuesta en la innovación, en modelos nuevos de financiación que tienen que ver con la reducción de costes de forma paulatina y que posibilita el acceso a estos fármacos a la población y garantizan la sostenibilidad del sistema. Cuando tu tienes un medicamento de esta naturaleza, que cambia un paradigma y que va a ser una de las piedras fundamentales en el tratamiento futuro y cuando ves los costes asociados, puedes imaginar que este fármaco va a ser mucho más caro que alguno de sus rivales. Quiero dar las gracias a la compañía porque este esfuerzo para que este fármaco se haya presentado con una situación desde le punto de vista económico, muy competitiva”, destacó. Preguntado por EG sobre cuáles habían sido esas ventajas competitivas el propio Poveda indicó que “es un fármaco que se dosifica por kilo de peso, tiene una fase de inducción y unos ciclos distintos y por tanto e coste anual depende del peso, del número de ciclos y la continuidad. Comparado con una alternativa en tercera línea de mieloma refractario con productos de la competencia diría que está entre un 20 por ciento o 30 por ciento más barato”, concluyó Poveda. Fernández aprovechó para puntualizar que “ la posición de la compañía ha sido que en ningún escenario daratumumab representase una escalada en el coste del tratamiento de la enfermedad sino más bien lo contrario y esa es una razón por la cual está sustancialmente por debajo de las alternativas”, puntualizó.
María Victoria Mateos, responsable de la Unidad de Mieloma Múltiple del Hospital Universitario de Salamanca admite que la llegada de daratumumab a España “representa una innovación muy relevante ya que se trata de un medicamento con un mecanismo de acción totalmente diferente a los que teníamos hasta el momento”.
