Se estima que en la Unión Europea hay más de 6.000 enfermedades raras y que 36 millones de personas de la región viven con una de estas patologías. Además, solo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en Europa tienen tratamiento. Sin embargo, en el caso de las enfermedades raras que tienen tratamiento, puede ser difícil para el paciente obtener el diagnóstico correcto, acceder a los especialistas y obtener el mejor tratamiento de su clase. Este es el contexto del que ha partido el 13º Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos de Europa.
El encuentro ha reunido a expertos de toda la cadena de valor generada alrededor de los medicamentos huérfanos, con el objetivo de debatir sobre las perspectivas nacionales y regionales, de los próximos cambios previstos en la normativa para estos medicamentos y, también, acerca de los retos y necesidades médicas no cubiertas.
Asimismo, desde Biogen se ha puesto de manifiesto que “el acceso y la disponibilidad de los nuevos medicamentos para los pacientes, al igual que posicionar a la UE en la vanguardia en innovación es una prioridad”. Un objetivo que Christiano Silva, director general de Biogen en España define como “alcanzable” y para el que se requiere, añade, “explorar nuevos modelos de financiación” y llevar a cabo un proceso de “más transparencia” en la evolución de las evaluaciones de nuevos fármacos, así como “fomentar el desarrollo de la actividad innovadora e industrial de las compañías farmacéuticas en Europa”.
Acceso más rápido, equitativo y sostenible
En este sentido, Silva, señaló que la nueva Estrategia Farmacéutica Europea “puede y deber ser una palanca clave para volver a posicionar a Europa en primera línea en materia de investigación”. Además, el presidente puso sobre mesa que el objetivo clave pasa por “impulsar un acceso más rápido, más equitativo y sostenible a los tratamientos y fomentar un ecosistema de innovación a través de la colaboración público-privada. Esta es la manera en la que venimos trabajando desde hace años con las autoridades nacionales y europeas, y que nos ha ayudado a poner a disposición de los pacientes soluciones para enfermedades de impacto devastador como son la esclerosis múltiple o la atrofia muscular espinal. Y con ese mismo espíritu continuamos nuestra investigación en ELA o en alzhéimer”.
En el congreso, el director de Biogen en España ha señalado que acelerar los plazos para el acceso a tratamientos y potenciar desde las administraciones la financiación de este tipo de fármacos es “la principal vía para mejorar la calidad de vida de los pacientes”. En este sentido, considera que la creación de este “ecosistema” solo es posible con “la unión de esfuerzos para crear y consolidar esta Estrategia Europea para la industria farmacéutica”.
Para alcanzar este objetivo, desde la compañía apuntan a la necesidad de llevar a cabo medidas como: el apoyo del uso eficaz de los datos sanitarios; la evaluación dinámica de la innovación; el uso de la evidencia real en la toma de decisiones y no perder de vista la “importancia” de que Europa mantenga un entorno competitivo en el que exista un apoyo a la innovación, así como cuál sería el impacto de una posible reducción de los incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos.
Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos de la UE
“Si bien los ensayos clínicos han aumentado en un 185% en los últimos dos años, el 81% de los mismos se llevaron a cabo entre Asia y Estados Unidos. Y, en cuanto a la inversión en I+D biomédica, Europa creció 4,9 veces, mientras que en Estados Unidos se multiplicó más de 9,5 veces. Datos significativos que apuntan a que Europa se encuentra en una posición muy alejada de estar a la vanguardia en esta materia”, enfatiza Silva.
Asimismo, recordó que tras 22 años de la introducción del Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos en la UE es necesaria una “revisión en profundidad” para continuar “mejorando en el acceso y fomentando la inversión. Hay que tener en cuenta que en 2021 los fármacos huérfanos y las terapias avanzadas solo representaban el 6% del presupuesto farmacéutico en los Estados miembro”. Así, desde Biogen apuestan por que se lleve a cabo una actualización y modificación de los modelos de financiación tradicionales por una perspectiva “más amplia” que potencie la innovación, los ensayos clínicos y que esto se traduzca en “mayor efectividad de las inversiones que hacemos en salud y posicionamiento de vanguardia europeo a medio y largo plazo”.
Estrategias de futuro
Para Biogen, por tanto, “resulta vital avanzar en estrategias que hagan abordables y accesibles las innovaciones que vienen, así como prosperar juntos en el conocimiento de la eficacia de los tratamientos en la práctica clínica real, y en aprovechar las oportunidades que la inteligencia artificial puede proporcionar para apoyar la toma de decisiones tanto durante el diagnóstico como en el tratamiento”. Factores clave que desde la compañía animan a que se vean reflejados en la revisión del Reglamento; y punto en el que Silva recuerda la importancia de llevar a cabo proyectos como los servicios digitales de vanguardia puestos en marcha por Biogen y que están ligados con “la mejora de la eficiencia del desarrollo clínico, la calidad de vida de los pacientes y que avalan nuestra primera posición como compañía líder en servicios digitales para pacientes y neurólogos”.
