El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, ha anunciado que financiará Alofisel (darvadstrocel), la primera terapia celular alogénica investigada y desarrollada en España. Esta terapia se utiliza para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn, lo que cobra especial importancia teniendo en cuenta que es una de las complicaciones más incapacitantes de esta patología.
El proyecto es un ejemplo de colaboración público-privada. Takeda ha sido la compañía al mando del proyecto en el que han colaborado la Universidad Autónoma de Madrid, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y 21 hospitales españoles, destacando la participación de la Fundación Jiménez Díaz.
Mecanismo de acción
Damián García Olmo, jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz, califica de “hito” el fruto de esta investigación, que llega para dar respuesta a “una necesidad médica no cubierta”. El experto también destaca que se trata “del primer medicamento vivo de este tipo que llega al mercado y de forma reglada”. Una de las peculiaridades de esta terapia es que las células madre mesenquimales en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de excedentes de liposucciones de donantes sanas realizadas con motivos estéticos. Los pacientes con esta complicación tienen que someterse a diversas intervenciones quirúrgicas, y la complicación se asocia a morbilidades como la incontinencia fecal y más posibilidades de requerir un estoma permanente. Alofisel se aplica con una única cirugía mínimamente invasiva, lo que evitaría numerosas intervenciones.
El mecanismo de acción de Alofisel está basado en el control de la inflamación, la inmunomodulación y la regeneración celular. Concretamente, se centra en la restauración de la inmunidad local y la curación del daño tisular mediado por inflamación. Las células utilizadas tienen una alta potencia antiinflamatoria, por lo que si funciona bien en esta patología también podría funcionar para otras muchas enfermedades, según han asegurado los especialistas.
Terapia a ‘contrarreloj’
La planta de Takeda en Tres Cantos es la única autorizada para la fabricación comercial de este tipo de medicamentos. La planta suministrará esta terapia en 48 horas (tiempo de vida útil) a todos los países tanto para fines terapéuticos como de investigación.
Su pronta “caducidad” precisa de un preciso sistema de seguimiento y trazabilidad que permite controlar todo el proceso a lo largo de la cadena de suministro. Antes de España, esta terapia ya se ha comercializado en países como Alemania, Austria, Finlandia, Holanda o Israel, entre otros.
Pilar Redondo, responsable de la planta de Takeda en Tres Cantos, detallaba durante la presentación de la terapia el proceso logístico a seguir. “En la planta tenemos un stock con las células madre mesenquimales contenidas en tanques de nitrógeno; en el momento en el que un hospital hace la petición, la fabricación del fármaco se hace en siete días, personalizada para cada paciente y se obtiene 48 horas antes de la cirugía”, indicaba Redondo.
Además, la directora de Takeda Iberia, Stefanie Granado, se mostraba satisfecha de que este proyecto hubiera dado sus frutos. “La historia no ha sido fácil pero ha merecido la pena este resultado que ha demostrado que el camino colaborativo es el mejor camino del éxito”, afirmaba Granado. La directora de la compañía en España también concretaba que la financiación del tratamiento por parte del Ministerio de Sanidad se va a llevar a cabo a través de un acuerdo de riesgo compartido.
