Amicus Therapeutics SLU y Kyowa Kirin Farmacéutica, S.L.U. se han incorporado a la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos de Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Se trata de dos compañías biotecnológicas centradas en investigar y promover terapias para mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultra-raras en España. Con estas nuevas incorporaciones AELMHU agrupa 13 compañías farmacéuticas y biotecnológicas entre las que se encuentran: Actelion, Alexion, Amicus Therapeutics, Biomarin, Chiesi, CSL Behring, Kyowa Kirin Farmacéutica, Sanofi Genzyme, Ipsen, Orphan Europe, Shire Pharmaceuticals Ibérica, Swedish Orphan Biovitrum, y Vertex.
Josep Maria Espinalt, presidente de AELMHU, ha dado la bienvenida a estas compañías subrayando la necesidad de “seguir trabajando desde la unidad en promover el conocimiento de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en España, a la vez que en defender la mejor y mayor accesibilidad de estos medicamentos para el paciente y las entidades sanitarias”.
Biotecnológicas centradas en medicamentos huérfanos
Amicus Therapeutics es una empresa de biotecnología americana a la vanguardia en la investigación de las enfermedades raras que cuenta con un portfolio de terapias avanzadas para una amplia variedad de enfermedades genéticas humanas, principalmente enfermedades de depósito lisosomal. Por su parte, Kyowa Kirin es una empresa centrada en la investigación con un foco específico en la biotecnología, con sede central en Japón y establecida en Europa y Estados Unidos. Sus áreas de investigación están centradas en la Oncología, Inmunología y en la producción propia de Anticuerpos Monoclonales con aplicación en el tratamiento de determinadas enfermedades raras sin tratamiento actual y con necesidades terapéuticas no cubiertas.
