Ya son 3 millones de personas en España las que conviven en su día a día con una vida extraordinaria, una vida con una enfermedad rara. A día de hoy se conocen 7.000 distintas enfermedades raras, aunque los pacientes afectados por una sola enfermedad en cualquier país son escasos.

La biofarmacéutica global especializada en este tipo de enfermedades, Alexion (grupo de enfermedades raras de AstraZeneca), atiende a pacientes en más de 50 países de todo el mundo, con el propósito de desarrollar medicamentos innovadores, tecnologías de apoyo y servicios sanitarios. La compañía, cuenta actualmente con cinco medicamentos innovadores aprobados para el tratamiento de siete enfermedades raras.

Con el objetivo de conocer más de cerca la labor de la biofarmacéutica líder en enfermedades raras, El Global ha entrevistado a Marc Dunoyer, CEO de Alexion; Leticia Beleta, CEO de la firma en España y Portugal y a Gonzalo de Miquel, vicepresidente del nuevo Hub de Desarrollo que Alexion inaugurará en Barcelona.

Marc Dunoyer, CEO de Alexion.

Dunoyer comienza haciendo un repaso de la compañía en España, el laboratorio estadounidense, desde hace unos meses propiedad de Astrazeneca, aterrizó en nuestro país en el año 2007 con el desarrollo de su primer tratamiento (Soliris) y acabó convirtiendose en líder mundial en el área del complemento. “Alexion ha sido un absoluto innovador y pionero en enfermedades raras y ultrararas, sus terapias salvan la vida de muchas personas”, apunta el CEO de la compañía.

Asimismo destaca como faceta de la biofarmacéutica el desarrollo clínico de las nuevas moléculas e indica que “el ratio comercial de España es de un pequeño porcentaje, en torno al 3 o 4 por ciento de su facturación. Sin embargo, el peso sobre la actividad clínica es muy superior, si se observa la participación de hospitales y pacientes españoles en los ensayos clínicos, es de tres veces más que las ventas reales. “Por lo que la investigación médica, clínica y la ciencia en España tiene un gran hueco en el desarrollo innovador de Alexion, es un pais muy activo para el futuro de la compañía”, apunta.

Por otro lado, Marc Dunoyer explica la importancia de la ciencia en Alexion, de hecho fue uno de los motivos por los que Astrazeneca adquirió Alexion. Y es que compartían la misma filosofía sobre la ciencia y el desarrollo científico y tenían una perspectiva de crecimiento rápido común. Así, en julio de 2021 la farmacéutica astrosueca compró por 39.000 millones de dolares el laboratorio especializado en inmunoterapia de enfermedades raras, Alexion.

“Desde nuestra compañía buscamos perseguir la ciencia para encontrar innovación, cuando queremos lanzar un producto en un área, observamos dónde evoluciona la ciencia y luego tratamos de seguirlo, creo que ambas compañías comparten este método para llevar productos al mercado”

Marc Dunoyer, CEO de Alexion.

Marco regulatorio en España

Por su parte, Leticia Beleta, subraya que existen aspectos importantes a considerar en cuanto al marco regulatorio en España y los sistemas de evaluación y financiación de medicamentos.

Y es que apunta que “hay cosas que mejorar”, la EMA aprueba los medicamentos y los países deben llegar a acuerdos de financiación. Pero, “sabemos que a día de hoy en España el sistema nacional financia menos de la mitad de fármacos huérfanos (en torno al 40 por ciento) que son aprobados por la Agencia Europea del Medicamento, por lo tanto ahí tenemos un camino tanto las administraciones publicas como los laboratorios por recorrer.”

Además, uno de los actuales ‘males’ en el acceso a medicamentos huérfanos son los tiempos de espera entre el desarrollo del medicamento y su llegada final y efectiva a los pacientes.  Beleta señala que los tiempos “no son los óptimos”, ya que se puede llegar a tardar una media de dos años en llegar a esos acuerdos de financiación. Y destaca que la mitad de los medicamentos huérfanos que están en la cola llevan más de tres años.

“Las enfermedades raras son enfermedades devastadoras, la mayoría de veces afectan a niños, con un componente genético y el 95 por ciento de las veces no hay alternativa terapéutica, por lo tanto tiene más sentido en este tipo de fármacos que aseguremos que haya un acceso afectivo”, señala la CEO de España y Portugal.

Un informe de la consultora Iqvia que compara en el periodo 2016-2019 a España con el resto de países en tiempos de acceso y proporción de fármacos que consiguen acceso a Europa, señala que nuestro país está en la media. Beleta explica que esto es debido a que incluye a todos los países. Sin embargo si nos comparamos con Alemania, con Francia o con Italia, España siempre está al final, tanto en el número de tratamientos para el que se logra acuerdos de financiación, como en los tiempos.

Por ello la CEO de España y Portugal insiste en que es algo en lo que todos debemos focalizar esfuerzos.  “Estamos trabajando ya desde los laboratorios, AEDMON, FarmaIndustria, las asociaciones de pacientes y el Ministerio en buscar de soluciones.”

Además, explica algunas de las propuestas que podrían acelerar el proceso, como tener un sistema de fijación de precios propio de los medicamentos huérfanos, ajustarse como señala la Agencia Europea del Medicamento a la recomendación de seis meses o que mientras se lleva a cabo la evaluación de cada una de las agencias y la fijación de precios en paralelo, haya un programa de acceso precoz.

“De esta manera no habría que esperar a que haya un acuerdo de precio reembolso sino que desde el día siete después de que la EMA lo haya aprobado, los pacientes que lo necesiten puedan acceder al fármaco”

Leticia Beleta, CEO Alexion España y Portugal.

Heterogeneidad de modelos y regulaciones

En cuanto al manejo de la heterogeneidad de modelos y regulaciones entre países, Dunoyer apunta que la dificultad depende de la terapia que se quiera desarrollar.

La particularidad e inconveniente que tiene la investigación en enfermedades raras es que el número de pacientes es tan pequeño que no se pueden realizar estudios por separado en todos los países del mundo.  “Por lo general nosotros tenemos que realizar un gran estudio para enfermedades raras, necesitamos involucrar a muchos países porque a menudo solo podemos reclutar uno, dos o tres pacientes por país.”

Investigación e innovación en España

Actualmente Alexion tiene en marcha diecisiete ensayos clínicos en diversas fases de desarrollo, algunos de ellos liderados desde España. Estos se pueden agrupar en tres áreas concretas: los que abarcan todo lo que tiene que ver con el complemento,  como son patologías hematológicas, patologías renales y neurológicas, los que engloban las patologías y enfermedades del metabolismo, y los que tienen que ver con el área cardiovascular.

Beleta explica a El Global que desde la biofarmacéutica esperan poder lanzar este mismo año hasta tres productos en España, dos tienen que ver con patología del complemento (Síndrome Hemolítico Urémico Atípico -SHUA- y  Hemoglobinuria Paroxística Nocturna -HPN-).  Y uno para pacientes con neurofibromatosis tipo 1.

Por otra parte, Alexion está creando un nuevo Hub de Desarrollo en Barcelona para acelerar el desarrollo clínico de nuevas terapias innovadoras para personas con enfermedades raras.

Gonzalo de Miquel, Director de este nuevo Hub, explica que el objetivo es crear un centro de innovación e investigación clínica que sea el más grande, más potente e innovador de Europa y probablemente del mundo.

Todo ello lo quieren conseguir a través de una serie de objetivos estratégicos: gestionando y liderando proyectos desde Barcelona, atrayendo el talento adecuado, Alexion prevé una importante inversión en el nuevo Hub de Desarrollo con la contratación de hasta 100 especialistas en investigación y desarrollo (I+D) durante los próximos dos años. Y además, estableciendo alianzas con los centros de excelencia y con los investigadores de mayor nivel, tanto españoles como del resto del mundo.

“Necesitamos atraer innovación y utilizar la innovación disponible, en este sentido Barcelona es un sitio ideal porque existen una gran cantidad de empresas tecnológicas que están establecidas aquí. Necesitamos utilizar tecnología para acelerar nuestros ensayos clínicos”

Gonzalo de Miquel, Director del Hub de Desarrollo en Barcelona.

El Hub empezará a funcionar el próximo mes de septiembre, no obstante de Miquel explica que el proceso de reclutamiento de personal empieza ya.

Mirando al futuro

Para finalizar, Leticia Beleta y Marc Dunoyer explican los objetivos a corto, medio y largo plazo que se marcan en la compañía.

A nivel global, Dunoyer señala que la primera prioridad es acelerar el desarrollo de innovaciones. Y es que dado a su complejidad, se necesitan hacer pruebas en todo el mundo e involucrar a muchos centros hospitalarios.”Si podemos acelerar esas pruebas para que podamos tener una aprobación más temprana, los pacientes podrán obtener su tratamiento antes.”

La segunda prioridad apunta que es la innovación a través de la investigación orgánica de Alexion y con otros centros de investigación. Y por último, llegar a un mayor número de pacientes de todo el mundo. “Aquí es donde entra en acción, el Hub de Innovación y Desarrollo de Barcelona, que nos ayudará a llegar a muchos más pacientes en Europa.”

Por su parte Beleta, señala que entre los objetivos de Alexion España, destaca seguir atrayendo innovación e investigación y nuevas vías de acceso a nuevos tratamientos para los pacientes. Además, se proponen seguir trabajando para crear acceso en otras áreas terapéuticas como la enfermedad de Wilson u otras otras patologías neurológicas que vendrán para el 2023.

Y en tercer lugar quieren seguir apostando por el diagnóstico. “Este tipo de pacientes tardan una media de cinco años en ser diagnosticados, hay dos de cada diez que tardan hasta diez años o que mueren sin saber su condición. “Por lo tanto tenemos iniciativas y colaboraciones con hospitales para poner pruebas diagnósticas en marcha y test genéticos.”

Y por último desde Alexion España quieren seguir creando concienciación y responsabilidad social corporativa, para no solo ayudar a estos pacientes o sus familias con una terapia sino también haciendo cambios en el entorno legislativo, dando otro tipo de servicios y de soporte a los pacientes, más allá de los tratamientos.


También te puede interesar…