n La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) afecta a más de 8.000 personas
n La creación de protocolos de actuación y los centros de referencia son claves en HPN
REDACCIÓN
Madrid/Las Palmas
Afecta a entre 8.000 y 10.000 personas en Norteamérica y Europa. En España, son más de 220 los afectados por una rarísima y grave enfermedad que produce la descomposición de los glóbulos rojos y la liberación de hemoglobina en la sangre, que puede pasar a la orina. Por ello, los que la padecen dependen de transfusiones sanguíneas y son especialmente propensos a sufrir trombosis. Hablamos de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Incluida dentro de las conocidas como enfermedades raras, la HPN deteriora progresivamente a quienes la padecen. “Es muy discapacitante, afecta mucho a la vida diaria de los pacientes y causa la degeneración de varios órganos implicados en las funciones vitales”, destacó Peter Hillmen, del Hospital Universitario St. Jame’s de Leeds (Reino Unido), en un Café de Redacción organizado por Gaceta Médica en el que, a través de la experiencia de un grupo de expertos, se vislumbró el panorama actual en HPN, las deficiencias en su abordaje y la delimitación de unas necesarias líneas de actuación para hacer frente a la enfermedad.
Única opción farmacológica
Desde que recibiera su aprobación por parte de la Food and Drug Administration (FDA) para su comercialización en Estados Unidos en marzo de 2007, el anticuerpo monoclonal eculizumab DCI ha sido hasta ahora el primer y único fármaco aprobado para HPN. Soliris, nombre que recibe el fármaco lanzado por la farmacéutica Alexion, recibió la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en junio de ese mismo año. “El tratamiento con eculizumab ha hecho posible que muchos pacientes vuelvan a una vida normal”, aseguró Hillmen.
El principal obstáculo que deriva de la HPN es la dificultad que presenta su abordaje. Por un lado, la complejidad de la propia enfermedad y los diferentes niveles de manifestación de sus síntomas hacen que cada paciente requiera una atención individualizada por parte de unos médicos que, en la mayor parte de las ocasiones, se ven desprovistos de los recursos y la información necesarios para establecer un diagnóstico y tratamientos convenientes. “Hay que formar a médicos y personal que se ocupe de gestionar la enfermedad y las complicaciones que lleva”,dijo Emilio Ojeda, hematólogo del Hospital Puerta de Hierro-Majadahonda de Madrid.
Además, hay que tener en cuenta la dificultad que supone tratar con los pacientes que sufren HPN, quienes, ante una falta de información, desconfían de las nuevas alternativas al tratamiento que les proponen los facultativos. Por ese motivo, Hillmen destacó la necesidad de crear centros de referencia en HPN, en los que expertos en la enfermedad den información necesaria para que los pacientes “perciban confianza en el tratamiento a pesar de los riesgos que suponen los efectos secundarios”. Igualmente, sugirió el establecimiento de un protocolo de actuación ante casos de HPN que agilice el diagnóstico y de las pautas en el tratamiento de la enfermedad.
Mucho por hacer
En nuestro país todavía queda mucho por hacer. Los principales obstáculos están relacionados con la falta de presupuesto y el escaso interés que despierta una enfermedad de impacto minoritario. De hecho, hasta la fecha, no hay ningún centro de referencia en HPN.
Sin embargo, se han dado los primeros pasos para avanzar en el abordaje de la enfermedad. Por un lado, se ha creado un Grupo Especial de expertos en HPN, auspiciado por la Sociedad Española de Hematología, del que Álvaro Urbano, especialista que participó en el Café de Redacción organizado por Gaceta Médica, forma parte. Se ha editado una guía de diagnóstico y tratamiento de la patología y se ha establecido un Registro Nacional de pacientes de HPN, integrado en el registro internacional de la enfermedad, con información relativa a la evolución de cada paciente.
