Jordi Casals

Presidente de Aelmhu

| 2011-08-26T16:09:00+02:00 h |

DANIEL LEGUINA

Madrid

El presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (Aelmhu), Jordi Casals, se muestra crítico con los últimos recortes en los precios de los medicamentos anunciados por la ministra de Sanidad, Leire Pajín, y advierte que el sector que representa puede verse gravemente afectado por la iniciativa ministerial.

Pregunta. ¿Cómo han encajado en Aelmhu los últimos recortes?

Respuesta. Consideramos que la rebaja de un 15 por ciento del precio de los medicamentos innovadores que lleven más de diez años en el mercado, y que no tengan genérico, no debe aplicarse a los huérfanos y ultra-huérfanos, porque se vería comprometida seriamente su disponibilidad para el tratamiento de pacientes con enfermedades raras y ultra-raras. También pondría en peligro la capacidad de las empresas del sector para seguir investigando nuevos fármacos.

P. ¿Qué futuro vislumbra?

R. Estas enfermedades están reconocidas como una prioridad en salud pública por la UE. Es necesario que el futuro pase por un compromiso político y social para avanzar en el conocimiento y la gestión de los afectados por estas patologías. Existen miles de ellas sin ningún medicamento disponible y, por tanto, sin esperanza terapéutica actual.

P. ¿Han expresado sus quejas al Ministerio de Sanidad? ¿Van a tomar alguna medida al respecto?

R. Estuvimos en contacto con el ministerio cuando fijó un descuento en el precio de los medicamentos huérfanos innovadores. Una nueva rebaja supondría que no reconocen las enfermedades raras y los fármacos que las tratan como una prioridad social que merece un trato único y específico. Por otro lado, el ahorro para el sistema sanitario sería mínimo, ya que, debido a su baja prevalencia, el gasto en medicamentos huérfanos en el presupuesto general de salud es insignificante.

P. Si los pacientes con enfermedades raras siempre han sido los olvidados del SNS, ahora la situación se les pone más difícil, ¿no?

R. Los pacientes con enfermedades raras sufren, en bastantes ocasiones, de una falta de acceso al diagnóstico correcto, de carencia de información, tanto sobre la enfermedad como sobre dónde obtener ayuda, y de falta de conocimiento científico y especialistas. Necesitan un modelo de intervención sanitaria distinto al de las enfermedades más frecuentes, con un compromiso de apoyo duradero, a largo plazo, por parte de todos los sectores.

P. ¿Cuál cree que será el futuro de la I+D en el sector?

R. Existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, pero sólo hay unos 60 medicamentos huérfanos autorizados. Una nueva medida de rebaja de los precios limitaría la capacidad de las empresas para seguir investigando. Nuestras infraestructuras son pequeñas, y más recortes supondrían una amenaza a nuestra viabilidad.

P. ¿Nadie ha caído en la cuenta de que los genes de un paciente con una enfermedad rara son únicos y de indudable valor para la ciencia?

R. Es cierto y, en este sentido, cabe también remarcar el alto grado de innovación que suponen muchos de estos fármacos, ya que cerca del 70 por ciento de todos los medicamentos huérfanos son muy innovadores, al representar nuevos conceptos farmacológicos. La investigación en enfermedades raras aporta beneficios para la sociedad en su conjunto, ya que existe la posibilidad, como ya ha ocurrido, de que se descubran tratamientos para enfermedades comunes gracias a estas investigaciones más especializadas.

P. ¿Qué papel deberían jugar las comunidades autónomas para que los medicamentos huérfanos no se hundan definitivamente?

R. Fundamentalmente, de compromiso y apoyo a los pacientes. Las enfermedades raras, por su escaso número y diversidad, requieren un enfoque específico multidisciplinar y de colaboración para avanzar en sus tratamientos.

P. ¿Cuántas empresas hay en el sector?

R. Existen unas 40 empresas con medicamentos huérfanos comercializados, y muchas más en alguna de las etapas de la investigación. El proceso y desarrollo es complicado, más aún en el área poco conocida de las enfermedades raras.

P. ¿Cuántos españoles sufren enfermedades raras?

R. Unos tres millones y medio, y llega a los 30 en la UE. La prevalencia varía muchísimo entre unas y otras, algunas incluso afectan solamente a unas decenas de personas.

P. ¿Afecta a todas las edades?

R. Aunque las enfermedades raras se pueden diagnosticar a cualquier edad, un gran porcentaje de ellas son de origen genético y afectan mayoritariamente a los niños. En casi la mitad de los casos el pronóstico vital está en juego, ya que a estas patologías se les puede atribuir el 35 por ciento de las muertes antes de un año, del 10 por ciento entre uno y cinco años, y del 12 por ciento entre los cinco y 15 años.